La piccola Layla Richards aveva provato tutti i trattamenti possibili contro l’aggressiva forma di leucemia che l’ha colpita, quando i medici Great Ormond Street Hospital (GOSH), hanno fatto la cosa giusta decidendo di somministrarle una terapia sperimentale a base di cellule modificate geneticamente.
Una bimba di un anno colpita da una grave forma di leucemia, risultata refrattaria a ogni cura, è stata sottoposta a un’innovativa terapia messa a punto da ricercatori britannici e dalla società francese di biotech Cellectis che, riassumendo, ha creato per lei nuove cellule immunitarie irriconoscibili dalle difese della malattia, e progettate appositamente per distruggere le cellule leucemiche, conosciute anche come «blasti».
Due mesi dopo l’inizio della terapia non c’è più alcuna traccia della leucemia e ora Layla è tornata a casa. Il professore Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo del Great Ormond Street Hospital ha parlato di «quasi un miracolo». Il trattamento di ingeneria genica cellulare è stato messo a punto dai ricercatori del GOSH e dell’University College London (UCL) collaborando con la società francese Cellectis, che ora ha deciso di finanziare trial clinici per la terapia, che inizieranno il prossimo anno.
La tecnica consiste nell’aggiungere due nuove geni, da un donatore sano, alle cellule dei linfociti T (globuli bianchi), che così «armati» li rendono letali contro le cellule leucemiche. I geni sono stati rimossi, poi resi immuni dalle contromisure delle cellule leucemiche e «programmati» per colpire e uccidere le cellule della leucemia.